株式会社グローバルインフォメーションは、市場調査レポート「アンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO) 市場 - 標的適応症別 (デュシェンヌ型筋萎縮症、脊髄性筋萎縮症、家族性高カイロミクロン血症症候群など)、治療の種類別 (単剤療法、併用療法)」 (Roots Analysis) の販売を5月12日より開始いたしました。

1998年にVitravene™（サイトメガロウイルス網膜炎治療薬）が承認されて以来、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法は重要な治療法のひとつに発展しました。このような分子をベースにした7つの医薬品が市販されているのに加え、約160の候補が開発中です。最近承認されたアンチセンス治療薬の例としては、（逆の年代順に）Viltepso™（デュシェンヌ型筋ジストロフィー、2020年3月）、Vyondys 53®（デュシェンヌ型筋ジストロフィー、2019年12月）、Waylivra®（遺伝性トランスサイレチン介在性（hATTR）アミロイドーシス、2019年5月）などがあります。疾患の根本原因であるタンパク質の発現レベルを標的とすることができるため、これらの疾患治療薬は、幅広い治療領域（がん疾患、神経変性疾患、呼吸器疾患、さらには特定の希少遺伝性疾患を含むがこれらに限定されない）に応用できる可能性があります。さらに、最近のアンチセンスオリゴヌクレオチド化学の進歩により、安全性が向上し、細胞を標的とした機能を持つ特殊なオリゴヌクレオチドの開発・合成が可能になりました。実際、これらのアンチセンスオリゴヌクレオチドをベースとした治療薬候補は、これまで治療が困難とされてきた疾患に対する効果的な治療法を求めるアンメットニーズに応える可能性を秘めていると考えられます。

現在、いくつかの医薬品開発企業とASO技術提供企業が、様々なアンチセンス治療候補の開発に積極的に取り組んでいます。この分野の技術革新は、アンチセンスオリゴヌクレオチド候補の細胞ターゲティング能力、標的親和性、ヌクレアーゼ耐性の向上、および毒性プロファイルの最適化に主眼が置かれています。いくつかの大手製薬会社もアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬に関心を示し、この分野に時間と資本の両方を投じています。