非常に正確な“ハサミ”のようにはたらく『分子ツール』を用い、特定の遺伝子を編集することで、細胞が強力な薬から不可視な状態になり、また白血病細胞だけをターゲットにするようリプログラミングできるということだ。

当時、GOSHの医師らが進めるこの技術は、臨床試験前テストの最終段階を迎えていた時期だった。

しかし、レイラちゃんについて知らせを受けた後、チームは新しい処置方法を行う特別許可を与えられたのだ。

■ レイラちゃんの回復に「ほとんど奇跡」とする医師も

今回の治療法では、患者の静脈内に1mlの『UCART19』を注入。細胞が体内に届いた後は、免疫システムが極めて弱まっている状態の身体を感染から防ぐため、しばらくの間は隔離状態に置かれることになる。こうした段階を踏み、徐々に回復へと向かうそうだ。

開始して数週間が経過すると、レイラちゃんに対する処置が効果を挙げていることを示す兆候が見られ始めたという。

臨床に使われる初めての例だったため、チームにも効果が現れるか、それがいつ頃なのか、このタイミングまで分からなかったとのことだ。

彼女の患っていた白血病はとても攻撃的だったため、こうした反応は“ほとんど奇跡”だとする医師もいたほどだった。

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医師は白血病が患者の体内から取り除かれたことを確認し、また術後の骨髄移植は既に完了した。

レイラちゃんは、定期的に病院へ戻り骨髄細胞や血液の状態をチェックする必要があるものの、自宅で順調に回復しているということだ。

【参考・画像】

※ World first use of gene-edited immune cells to treat ‘incurable’ leukaemia – Gosh

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